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L’AFM lance la 25e édition du Téléthon

Les avancées de la thérapie génique

L’AFM soutient 36 essais pour 31 maladies différentes : des maladies du muscle, du sang, de la vue, du cerveau, du foie, du coeur... Grâce aux dons du Téléthon, à l’aide du Conseil régional d’Ile-de-France, du Conseil général de l’Essonne et de Genopole, l’AFM a construit à Evry Généthon Bioprod, un centre de médicaments de thérapie génique.

En 2010, un jeune malade atteint d’une maladie sévère du sang, la Béta-thalassémie a retrouvé une vie normale sans recours à des transfusions sanguines mensuelles, grâce à une thérapie génique. En 2011, un essai de thérapie génique a démarré chez des patients atteints d’une grave maladie de la vision, l’amaurose de Leber, six ans après que des chercheurs ont réussi à rendre la vue à des chiots atteints de cette maladie.

Les succès de la thérapie cellulaire

Des chercheurs soutenus par l’AFM tentent de réparer un cœur défaillant par la greffe de cellules souches. Ils ont réussi à reproduire des cellules cardiaques grâce aux cellules souches embryonnaires ouvrant à la voie à un prochain essai chez des victimes d’infarctus. En 2009, des chercheurs sont également parvenus à reconstituer un épiderme humain à partir de cellules souches embryonnaires. L’objectif est maintenant de produire de l’épiderme pour le traitement notamment de maladies génétiques de la peau.

Les progrès permis par le Téléthon

Plus de 800 gènes responsables de maladies ont été découverts grâce aux cartes du génome établies par Généthon, le laboratoire de l’AFM, et au soutien financier de l’AFM. Le diagnostic pré-natal et pré-implantatoire ont gagné en efficacité. La prise en charge des patients atteints de maladies neuromusculaires s’est considérablement améliorée.

Un film pour en savoir plus