Pharnext SAS annonce aujourd’hui l’initiation de PLEO-CMT, un essai clinique pivot
international de phase 3 de son pléomédicament expérimental, PXT-3003, pour le traitement de la CMT 1A. L’objectif de cette étude est de déterminer si PXT-3003 est efficace et bien toléré chez les patients atteints de CMT 1A. PXT-3003 est une nouvelle combinaison fixe à faible dose de (RS)-baclofène, naltrexone hydrochloride et
D-sorbitol administrée par voie orale issue de la plateforme R&D de Pleothérapie de Pharnext. Cette combinaison vise à diminuer les effets délétères associés à la surexpression du gène PMP22 dans la CMT1A.