Un essai clinique multicentrique international, démarré en 2010, a démontré l’efficacité d’une thérapie génique mise au point par le laboratoire Généthon pour une maladie rare du système immunitaire.

Sur les sept premiers enfants traités à l’hôpital Necker Enfants-malades et au Great Ormond Street Hospital de Londres, six ont vu leur système immunitaire rétabli et l’amélioration notable de leur état clinique.

Le syndrome de Wiskott-Aldrich est une maladie génétique rare qui altère sévèrement le système immunitaire des enfants atteints, provoquant hémorragies, infections graves à répétition, eczéma sévère, voire réactions auto-immunes et cancers. La thérapie génique représente le principal espoir pour ces enfants.

Généthon a produit le vecteur-médicament

Cet essai, toujours en cours, est l’aboutissement de travaux menés depuis plus de 10 ans par l’équipe de Généthon « Integrare » (Approches génétiques intégrées et nouvelles thérapies pour les maladies rares) dirigée par Anne Galy. Généthon a non seulement conçu et produit le vecteur de thérapie génique utilisé pour traiter les patients, mais aussi mis en place cet essai clinique international, « seul moyen de prouver la sécurité et l’efficacité de la thérapie génique d’un maladie très rare comme Wiskott-Aldrich et de rendre le traitement accessible à tous les patients », comme le précisent Anne Galy et Fulvio Mavilio, directeur scientifique de Généthon.

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Référence : Outcomes Following Gene Therapy in Patients With Severe Wiskott-Aldrich Syndrome. JAMA (2015) 313(15):1550-1563 - doi:10.1001/jama.2015.3253

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