Des chercheurs de Généthon, en collaboration avec l’UMR 1089 Inserm/Université de Nantes et l’université de Londres (Royal Holloway), sont parvenus à traiter avec succès par thérapie génique des chiens atteints naturellement de la myopathie de Duchenne.

Le gène-médicament a été apporté par voie intraveineuse, donc dans le corps entier des chiens. Il s’agit d’une version raccourcie, mais néanmoins fonctionnelle, du gène de la dystrophine, gène altéré dans cette maladie. La micro-dystrophine ainsi produite a restauré la force musculaire des chiens et conduit à la stabilisation des symptômes pendant plus de 2 ans après l’injection du médicament.

C’est la première fois que l’on parvient à traiter le corps entier d’un grand animal comme le chien, dont le poids est proche de celui d’un enfant atteint. Aucun effet secondaire n’a été observé et le traitement par le vecteur-médicament a été très bien accepté par l’organisme : aucun traitement immunosuppresseur n’a été nécessaire.

Ce succès chez le chien ouvre la voie au développement du traitement chez l’enfant et au lancement des premiers essais cliniques.

Références :
Long-term microdystrophin gene therapy is effective in a canine model of Duchenne muscular dystrophy. Nature Communications 8, Article number : 16105 (2017)
doi : 10.1038/ncomms16105

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