L’équipe de Généthon dirigée par Federico Mingozzi a démontré sur des modèles animaux la possibilité de traiter par thérapie génique une seconde fois, sans induire de réponse immunitaire. Les résultats de l’étude ont été publiés le 5 octobre 2018 dans Nature Communications.

Federico Mingozzi, Généthon

C’est une première scientifique : grâce à des nanoparticules de rapamycine, un immunosuppresseur développé par la Biotech américaine Selecta Biosciences, les chercheurs sont parvenus à ré-administrer une thérapie génique par vecteur AAV, sans que l’organisme déclenche une réaction immunitaire. Jusqu’à présent, il n’était possible de traiter un patient qu’une seul fois. Ce résultat prometteur laisse envisager des traitements de thérapie génique pour les maladies rares sur le long terme, renforçant leur efficacité.

La thérapie génique* consiste à apporter un « gène-médicament » grâce à un vecteur. Les vecteurs les plus efficaces actuellement sont des virus modifiés, tels le virus AAV de cette étude. Devenus inoffensifs, ils gardent néanmoins la capacité de déclencher une réponse immunitaire chez le patient traité, rendant aujourd’hui tout nouveau traitement impossible.

Si l’efficacité de cette technique se confirme dans les prochaines études, un des obstacles majeurs de la thérapie génique - la nécessité de se limiter à un traitement unique - sera franchi.

*« Thérapie génique » : Lire l’article "Comprendre la thérapie génique"

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Référence :
Antigen-selective modulation of AAV immunogenicity with tolerogenic rapamycin nanoparticles enables successful vector re-administration. Nature Communications volume 9, Article number : 4098 (2018)
doi : 10.1038/s41467-018-06621-3

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