Le laboratoire Généthon s’associe à la société de biotechnologies Sarepta Therapeutics, spécialisée dans la médecine de précision pour les maladies rares, pour co-développer un programme clinique de thérapie génique de la myopahie de Duchenne. L’objectif est le démarrage d’un essai clinique en 2020.

L’approche de thérapie génique faisant l’objet de cet accord associe un vecteur viral de type AAV et une version raccourcie, mais néanmoins fonctionnelle, du gène de la dystrophine (micro-dystrophine). La dystrophine est essentielle au bon fonctionnement des muscles. Des anomalies du gène codant pour cette protéine sont responsables de la myopathie de Duchenne.

La technologie mise au point par Généthon a déjà prouvé son efficacité préclinique chez des chiens atteints naturellement de la myopathie de Duchenne (lire l’article de 2017). Il s’agit par ce partenariat renforcé d’aboutir rapidement au lancement d’un essai clinique incluant des patients.

La société YposKesi, installée à Genopole avec ses 5000 m2 dédiés à la production de médicaments de thérapie génique, produira les lots cliniques, et à terme les lots commerciaux à grande échelle. Selon les termes de l’accord de licence, Généthon aura la responsabilité de commercialiser le produit en Europe (hors Angleterre) et Sarepta dans le reste du monde.

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