Photos : © Christophe Hargoues

L’équipe d’I-Stem dirigée par le Dr Xavier Nissan, en collaboration avec le Pr Nicolas Lévy (Inserm - Faculté de médecine de la Timone) et le Dr Lino Ferreira (Coimbra university, Portugal), vient d’identifier un nouveau médicament potentiel pour le traitement de la Progéria.

Grâce aux propriétés exceptionnelles des cellules souches iPS de multiplication à l’infini et de capacité de différenciation en n’importe quel type cellulaire de notre organisme, les chercheurs ont pu réaliser un criblage à grande échelle de candidats médicaments : ils ont testé l’effet de 2800 molécules par criblage à haut débit entièrement robotisé (cf. photo).

Plate-forme de criblage à haut débit

Parmi ces milliers de molécules, un composé, l’acide rétinoïque, s’est révélé capable de diminuer l’expression de la progérine, protéine responsable de la maladie. En particulier, les scientifiques ont montré qu’il rendait aux cellules osseuses dérivées des cellules souches iPS « malades » leur capacité à se différencier. Des études pré-cliniques seront lancées pour évaluer précisément le potentiel de cette molécule.

Grâce aux cellules souches iPS, des espoirs thérapeutiques naissent enfin pour cette terrible maladie.
La progéria constituant un modèle du vieillissement normal, pour lequel on observe aussi une accumulation de progérine, cette étude ouvre également des perspectives pour traiter les conséquences pathologiques du vieillissement.

Pour rappel : Qu’est-ce que la Progéria ?
La Progéria est une maladie génétique très rare. Les enfants atteints connaissent un vieillissement accéléré et leur espérance de vie ne dépasse pas 13 à 16 ans. La mutation responsable affecte le gène LMNA, qui code pour un des principaux constituants de l’enveloppe nucléaire, la lamine A. Chez ces malades, le gène muté conduit à la production d’une protéine anormale, la progérine, toxique pour les cellules : elle endommage leurs noyaux, empêche la réparation de l’ADN et altère la multiplication et la différenciation cellulaire, provoquant le vieillissement observé.

Ces résultats sont publiés dans la revue Scientific Reports du 14 octobre 2016.
Référence :
Alessandra Lo Cicero, Anne-Laure Jaskowiak, Anne-Laure Egesipe, Johana Tournois, Benjamin Brinon, Patricia R. Pitrez, Lino Ferreira, Annachiara de Sandre-Giovannoli, Nicolas Levy & Xavier Nissan.
A High Throughput Phenotypic Screening reveals compounds that counteract premature osteogenic differentiation of HGPS iPS-derived mesenchymal stem cells. Scientific Reports (2016) 6, Article number : 34798.
doi:10.1038/srep34798

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