L’institut des cellules souches I-Stem annonce des résultats encourageants d’un essai de phase II de traitement par la metformine de la dystrophie myotonique de Steinert. C’est la première fois qu’un traitement pharmacologique démontre son efficacité sur la motricité des patients atteints de cette maladie.

Lancé par I-Stem en collaboration avec l’Hôpital Henri-Mondor, l’essai clinique mené sur 40 malades démontre que la metformine, molécule utilisée habituellement comme antidiabétique, améliore leur posture. Après un an de traitement, les patients retrouvent une démarche plus stable et plus rapide. Les résultats sont publiés dans la revue Brain du 30 août 2018.

La dystrophie myotonique de Steinert est la plus fréquente des dystrophies musculaires de l’adulte. Aucun traitement curatif n’est disponible jusqu’à présent. Ces résultats prometteurs sont le fruit du travail mené par I-Stem depuis plusieurs années.

Depuis 2011, le laboratoire utilise le potentiel des cellules souches pluripotentes pour dévoiler les mécanismes des maladies génétiques rares et fournir des modèles cellulaires propres à cribler des milliers de candidats médicaments. Ainsi, pour la maladie de Steinert, l’effet correcteur par la metformine des défauts moléculaires induits par la maladie de Steinert a été démontré en 2015 sur des cellules porteuses de la mutation (lire l’article).

Ces résultats positifs représentent une première à double titre : le premier traitement pharmacologique pour la maladie de Steinert, mais aussi la première fois que la modélisation d’une maladie grâce aux cellules souches aboutit à l’identification d’une efficacité thérapeutique.

- Lire le communiqué

- Lire l’article de Brain

Référence :
Improved mobility with metformin in patients with myotonic dystrophy type 1 : a randomized controlled trial. Brain, Volume 141, Issue 10, 1 October 2018.
doi:10.1093/brain/awy231

#Cellules souches #Laboratoires