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11 résultats

Comprendre > FAQ > La thérapie génique : Qu’est-ce que la thérapie génique ?

La thérapie génique est un traitement qui consiste à introduire un gène étranger dans l’organisme. Celui-ci pouvant venir, notamment, au secours ou en remplacement d’un gène défectueux. De quoi permettre à la cellule de retrouver ses capacités à coder une protéine nécessaire au bon fonctionnement de l’organisme.
Source : Les enquêtes de Marie-Odile Monchicourt – « Le génome séquencé ? », avec Jean Weissenbach, directeur du Genoscope. Ed : Platypus (...)

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S’informer > Communiqués de presse > 2013 : Généthon obtient le feu vert de l’agence anglaise du médicament pour le démarrage d’un nouvel essai clinique

FR

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Actualités > Avancées scientifiques > 2015 : Succès de thérapie génique pour un déficit immunitaire sévère

Un essai clinique multicentrique international, démarré en 2010, a démontré l’efficacité d’une thérapie génique mise au point par le laboratoire Généthon pour une maladie rare du système immunitaire.
Sur les sept premiers enfants traités à l’hôpital Necker Enfants-malades et au Great Ormond Street Hospital de Londres, six ont vu leur système immunitaire rétabli et l’amélioration notable de leur état clinique.
Le syndrome de Wiskott-Aldrich est une maladie génétique rare qui altère sévèrement le système (...)

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Focus > 2016 : 5e édition de la B4B-Connection à Evry

La 5e B4B-Connection Bioproduction « Cell and Gene Biotherapies » a rassemblé plus de 120 personnes au cœur du biocluster évryen, pôle majeur de développement des biothérapies, thérapie génique et médecine régénérative, en France.
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L’événement, organisé par Buzz4bio en partenariat avec Genopole, a été introduit par Naceur Tounekti, DGA de Genopole, qui a exposé la dynamique du mini-cluster Bioproduction d’Evry, les laboratoires et entreprises impliqués, les plates-formes-technologiques déjà en (...)

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Partager > Plates-formes technologiques et infrastructures > Actualités des plates-formes : La nanoscopie arrive à Genopole

Photo : © Lionel Antoni
L’arrivée de la microscopie de super-résolution donne aux acteurs génopolitains l’opportunité d’étendre leurs champs d’exploration biomédicale.
Les plates-formes technologiques de Genopole participent aux interactions entre les laboratoires et sociétés du biocluster, à son attractivité et à son rayonnement sur le plan national et international. Les recherches menées sur le biocluster nécessitent la mise en place de plates-formes d’imagerie photonique à la pointe de la technologie. (...)

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2017 : Deux décennies à construire la biologie et la médecine de demain

« Genopole sera toujours associé au nom de Pierre Tambourin, car derrière cette présence, il y a une vision ». C’est ainsi qu’Alain Beretz, directeur général de la Recherche et de l’Innovation, a introduit le colloque « Biologie et médecine du futur » lundi 27 février au Grand Palais (vidéo de l’introduction au colloque). L’événement a rendu hommage à « l’audace, la ténacité et l’enthousiasme » de celui qui a fait naître et assuré la direction pendant près de 20 ans du premier cluster français en sciences du (...)

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2017 : Vers la thérapie génique de la myopathie myotubulaire

Une nouvelle étape a été franchie par l’équipe du Dr Ana Buj Bello du laboratoire Généthon. En collaboration avec des équipes américaines, en particulier de l’Université de Washington, les chercheurs ont démontré l’efficacité d’un traitement de thérapie génique par voie intraveineuse chez des chiens naturellement atteints de la myopathie myotubulaire* (Molecular Therapy du 5 avril 2017).
Le vecteur de thérapie génique développé et produit par l’équipe de Généthon et son administration par une simple (...)

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2017 : Une première pour la myopathie de Duchenne

Des chercheurs de Généthon, en collaboration avec l’UMR 1089 Inserm/Université de Nantes et l’université de Londres (Royal Holloway), sont parvenus à traiter avec succès par thérapie génique des chiens atteints naturellement de la myopathie de Duchenne.
Le gène-médicament a été apporté par voie intraveineuse, donc dans le corps entier des chiens. Il s’agit d’une version raccourcie, mais néanmoins fonctionnelle, du gène de la dystrophine, gène altéré dans cette maladie. La micro-dystrophine ainsi produite a (...)

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2018 : Myopathie : thérapie génique en bonne voie

Les premiers résultats d’un essai de thérapie génique pour une forme particulièrement grave de myopathie, la myopathie myotubulaire, sont très encourageants.
Faisant suite à un travail de recherche de huit années mené par l’équipe d’Ana Buj-Bello de Généthon et à des résultats pré-cliniques concluants (voir l’article correspondant), un essai clinique international a été lancé en septembre 2017 par Audentes Therapeutics pour tester la sécurité et l’efficacité du médicament de thérapie génique mis au point par (...)

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2018 : 1re scientifique en thérapie génique

L’équipe de Généthon dirigée par Federico Mingozzi a démontré sur des modèles animaux la possibilité de traiter par thérapie génique une seconde fois, sans induire de réponse immunitaire. Les résultats de l’étude ont été publiés le 5 octobre 2018 dans Nature Communications.
C’est une première scientifique : grâce à des nanoparticules de rapamycine, un immunosuppresseur développé par la Biotech américaine Selecta Biosciences, les chercheurs sont parvenus à ré-administrer une thérapie génique par vecteur AAV, sans (...)

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