Le financement d’une chaire de recherche par Genopole et MSD France a permis à Mario Amendola de démarrer ses recherches sur des approches innovantes de modifications ciblées du génome dans l’objectif de corriger les mutations responsables de maladies génétiques du sang non soignées actuellement (drépanocytose, hémophilie, ß-thalassémie…). Mario a créé au sein d’Integrare le groupe de recherche « Therapeutic genome editing », dont il est aujourd’hui responsable. Son travail est à l’origine d’une stratégie de modification ex vivo de cellules souches sanguines.
La méthode repose sur la technologie Crispr-Cas9, récompensée par le prix Nobel de Chimie 2020.
Elle vise à produire dans le sang des protéines thérapeutiques que les cellules malades pourront capter afin de corriger leur défaut.
« Le financement Action Initiative Grants m’a permis de créer ma propre équipe de recherche. Mon ambition est de mettre au point des approches innovantes de modifications ciblées du génome – intégration, coupure ou réparation de l’ADN – pour parvenir à un traitement définitif de maladies du sang courantes (drépanocytose, bêta-thalassémie…) non soignées actuellement. Ce financement a permis de démarrer la recherche sur ces outils prometteurs. » Mario Amendola
