Vingt ans après la découverte des cellules souches pluripotentes induites (iPSC), une nouvelle étape s’ouvre pour la médecine régénérative : celle du passage des avancées scientifiques aux premiers biomédicaments en développement clinique. En fédérant les expertises académiques, cliniques, industrielles et réglementaires, CiTHERA coordonne l’infrastructure Nationale INGESTEM pour l’émergence des thérapies cellulaires innovantes en contribuant à structurer une filière de bioproduction en France et en Europe. CiTHERA développe des thérapies cellulaires dérivées d’une banque d’IPSC stratégiques souveraines en France et en Europe
Il y a vingt ans, une avancée scientifique majeure allait transformer la médecine régénérative.
En 2006, le chercheur japonais Shinya Yamanaka démontrait qu’il était possible de reprogrammer des cellules adultes spécialisées pour les rendre pluripotentes, c’est-à-dire capables de se différencier en différents types cellulaires. Cette découverte, récompensée par le prix Nobel de médecine en 2012, a ouvert la voie aux applications cliniques des cellules souches pluripotentes induites (induced pluripotent stem cells ou iPSC).
En effet, depuis cette date, cette technologie a considérablement progressé. Elle permet aujourd’hui d’envisager la production de cellules humaines spécialisées capables de restaurer certaines fonctions biologiques altérées et ouvre des perspectives inédites dans de nombreux domaines thérapeutiques : cancer, pathologies cardiovasculaires, diabète, troubles de la vision, par exemple.
20 ans après la découverte de iPSC, les premiers biomédicaments
Après une phase d’intense recherche préclinique, les thérapies cellulaires dérivées d’iPSC franchissent désormais une étape déterminante avec l’entrée de premiers candidats biomédicaments dans des essais thérapeutiques de phase 1 avec actuellement acceptation en AMM transitoire de 2 produits au Japon, dérivés dans les deux cas des iPSCs :
- Les patchs cardiaques dans le cadre des insuffisances cardiaques
- et les progéniteurs dopaminergiques dans le cadre de la maladie de Parkinson ;
Ces premières études chez l’homme constituent un moment clé pour évaluer leur sécurité, leur tolérance et recueillir les premiers signaux d’efficacité.
Des défis scientifiques et industriels majeurs
Le passage de la découverte scientifique au médicament représente toutefois un défi majeur.
Les thérapies cellulaires comptent parmi les produits de santé les plus complexes à développer : leur nature biologique impose une maîtrise rigoureuse de chaque étape, de la conception du produit jusqu’à son administration au patient.
Les enjeux sont multiples :
- caractérisation des cellules produites,
- contrôle qualité et reproductibilité des procédés,
- développement de méthodes de fabrication à grande échelle,
- respect des exigences réglementaires,
- conception des essais cliniques et sécurisation des chaînes de production.
Pour relever ces défis, une approche collaborative est indispensable. Elle nécessite de rapprocher les expertises issues de la recherche académique, du monde hospitalier, des entreprises de biotechnologie, des industriels de la fabrication et des autorités réglementaires.
C’est précisément l’ambition de CiTHERA, qui structure un écosystème dédié aux thérapies cellulaires dérivées d’iPSC avec les différents acteurs de la chaîne de valeur, depuis la recherche translationnelle, le transfert technologique jusqu’à la production de lots cliniques pour des essais cliniques précoces. Cet écosystème réunit les laboratoires académiques, les plateformes technologiques, des biotechs et des partenaires cliniques qui constituent un levier déterminant pour accélérer le transfert des découvertes vers des applications thérapeutiques.
Installé au sein de Genopole, CiTHERA bénéficie d’un environnement conçu pour accélérer le développement des innovations en biothérapies notamment dans le domaine de la cancérologie. Au-delà de l’hébergement sur le site genopolitain, CiTHERA s’appuie sur les dispositifs de soutien de Genopole. C’est dans le cadre du programme ATIGE que des travaux de production de CAR-NK dérivés d’iPSC ont été mené pour cibler les leucémies aigues et dans le cadre du programme PEPR Biotherapie/Bioproduction, le développement de CAR-Macrophages contre les tumeurs solides, et des immunothérapies vaccinales sont en phase clinique dans les cancers du poumon et cancer du sein.
Des équipements technologiques financés par le Genopole et par le plan de relance Grand Defis France 2030 accompagnent la montée en puissance de ces activités.
Une approche « From Bedside Back to Bench »
Une approche centrée sur le patient : du « bedside » vers le « bench »
Le développement traditionnel des innovations biomédicales suit généralement une logique allant du laboratoire vers le patient (bench to bedside). CiTHERA propose une démarche complémentaire, fondée sur une approche « From Bedside Back to Bench ».
Cette philosophie consiste à partir des besoins médicaux et des résultats attendus pour les patients afin de guider toutes les étapes du développement:
- À quels critères doivent répondre les futures thérapies ?
- Comment garantir leur sécurité et leur efficacité ?
- Comment concevoir des procédés permettant une production fiable et accessible ?
En intégrant ces questions dès les premières phases de développement, cette approche favorise une meilleure articulation entre recherche, innovation industrielle et clinique. Elle permet également d’anticiper les contraintes liées à la fabrication et à la réglementation, afin d’accélérer l’accès des patients aux nouvelles thérapies.
Un enjeu scientifique, industriel et de souveraineté
Alors que les thérapies cellulaires constituent l’un des champs les plus prometteurs de la médecine de demain, leur développement représente également un enjeu stratégique de souveraineté. La capacité à maîtriser les technologies clés, les compétences scientifiques, les procédés de fabrication et les infrastructures nécessaires conditionnera la place des grandes régions du monde dans cette nouvelle industrie du médicament.
En structurant une communauté internationale et européenne autour des thérapies dérivées d’iPSC, CiTHERA contribue à renforcer la position de la France dans ce domaine hautement compétitif.
En favorisant les collaborations entre recherche publique, entreprises innovantes et acteurs industriels, le consortium participe à construire une filière capable de transformer les découvertes scientifiques en solutions thérapeutiques concrètes.
