L’équipe d’Isabelle Richard du laboratoire Généthon a démontré sur des modèles murins l’efficacité d’une thérapie génique pour une myopathie des ceintures parmi les plus fréquentes, la sarcoglycanopathie.

Généthon - Equipe Dystrophies des ceintures
dirigée par Isabelle Richard

Le gène-médicament porté par un vecteur AAV8 et administré par voie intraveineuse restaure l’expression du gène déficient (gène de la gamma-sarcoglycane) dans 75% à 100 % des fibres musculaires avec la plus forte dose testée. Les chercheurs ont constaté également que les fibres musculaires traitées résistent mieux à l’effort.
Photo ci-dessus des fibres musculaires après, de gauche à droite, une dose faible, intermédiaire et élevée.

Ces résultats pré-cliniques très encourageants donnent aux chercheurs de Généthon les moyens d’envisager un prochain essai clinique.

Références :
An AAV-SGCG Dose-Response Study in a γ-Sarcoglycanopathy Mouse Model in the Context of Mechanical Stress. Mol Ther Methods Clin Dev. 2019,13:494-502.
doi : 10.1016/j.omtm.2019.04.007

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