HISTORIQUE
Généthon (entreprise de biothérapie, sous statut d’association loi 1901 à but non lucratif, créée en 1990) a été financée en 2016 à 60 % par l’AFM-Téléthon.
Sa mission est d’apporter des traitements de thérapies géniques aux patients atteints de maladies rares.
Généthon développe des thérapies pour les maladies rares neuromusculaires, du système immunitaire et du sang, de la vision et du foie.
Dès 2005, Généthon a disposé de ses propres capacités de production de fabrication de vecteurs de thérapie génique selon les normes des Bonnes Pratiques de Fabrication et en 2013 Généthon ouvre un nouveau centre de production, Généthon BioProd, autorisé à produire en tant qu’établissement pharmaceutique, pour multiplier les essais cliniques menés en France ou à l’international dans le plus strict respect de la réglementation des produits pharmaceutiques.
Le 2 novembre 2016, l’AFM-Téléthon et le fonds SPI, géré par Bpifrance dans le cadre du programme « Investissements d’avenir », créent YposKesi, le premier acteur industriel pharmaceutique français dédié à la production de médicaments de thérapies génique et cellulaire pour les maladies rares. Généthon BioProd et ses équipes ont intégré YposKesi.
DESCRIPTIF DES PRODUITS / SERVICES / TECHNOLOGIE
À fin 2016, Le périmètre de Généthon comprend l’ensemble des expertises impliquées dans la recherche et le développement préclinique, clinique, technologique de produits de thérapie génique.
Départements de recherche thérapeutique :
Conception de traitements innovants.
Développement préclinique :
Evaluation thérapeutique comprenant :
- Une plate-forme d’exploration fonctionnelle
- Une plate-forme d’imagerie-cytométrie pour l’exploration moléculaire et physiopathologique, de la cellule isolée à l’organisme vivant Un service d’évaluation histologique
Développements technologiques :
- Développement des bioprocédés
- Identification et développement de biomarqueurs pour l’accompagnement des maladies neuromusculaires.
Développement clinique et affaires règlementaires : conception, promotion et conduite d’essais cliniques.
Banque d’ADN et de cellules : plate-forme nationale de préparation et conservation d’éléments issus du corps humain.
PARTENARIATS RECHERCHES
Pour accélérer le développement de ses produits, Généthon développe une politique de collaborations internationales :
- Partenariats industriels
- Programme ADNA (partenariat industriel stratégique soutenu par Bpifrance, et coordonné par Mérieux Alliance) pour le développement de la médecine personnalisée
- Coordinateur du consortium préindustriel PGT, qui a pour objectif de développer des procédés de bioproduction validés à une échelle préindustrielle
Généthon assure, grâce à l’école de l’ADN, une formation permanente sur les méthodes et les enjeux de la recherche fondée sur la « science de l’ADN ».