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Premier biocluster français, Genopole est un incubateur de projets d’excellence dédié aux biotechnologies. Situé à Evry-Courcouronnes, il offre un environnement unique aux chercheurs et aux entrepreneurs qui souhaitent innover et faire avancer la recherche.

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Que vous soyez chercheur, post-doctorant ou une jeune startup, Genopole vous accompagne à toutes les étapes de votre projet pour vous offrir les meilleures conditions possibles de développement business.

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Laboratoire

Pôle de Recherche & Développement de Généthon


Généthon, 1 bis rue de l’Internationale – BP 60
91002 EVRY cedex
Téléphone : 01 69 47 28 79
Email : fmavilio@genethon.fr

Directeur général : REVAH Frédéric
Site Web >
Généthon - laboratoire génopolitain Généthon - laboratoire génopolitain

#génomique / Post-génomique #Biothérapies #Biologie systémique et synthétique

  • Maladies rares, Maladies neuromusculaires
  • Déficits immunitaires, Dystrophies musculaires
  • Thérapie génique, Thérapeutiques issues de la connaissance des gènes
  • Vecteurs à visée technologique, Transfert de gènes
  • Procédés de développement et bioproduction
  • Installations BPF pour la production de vecteurs de transfert de gènes.
  • Cellules souches
  • Développement pharmaceutique

Tutelles

CNRS - tutelle de laboratoires génopolitainsUEVE - Tutelle laboratoire génopolitain

Domaine d'activité


Thérapie génique pour les maladies génétiques rares.

Recherche, développement préclinique et clinique de thérapies innovantes pour les maladies rares d’origine génétique, notamment neuromusculaires.

L’action du Pôle de R&D de Généthon porte sur trois principaux axes :

Les programmes thérapeutiques

  • L’identification de nouvelles approches thérapeutiques pour les maladies neuromusculaires monogéniques, incluant la myopathie de Duchenne, les dystrophies musculaires progressives des ceintures, la myopathie myotubulaire et l’amyotrophie spinale infantile.
    La recherche comprend l’étude des mécanismes physiopathologiques, l’identification de nouveaux biomarqueurs et de nouvelles stratégies de thérapie génique basées sur l’administration systémique ou locorégionale de vecteurs viraux adéno-associés.
    Cette recherche est menée par les groupes d’Isabelle Richard, Ph.D. (DR1 CNRS), d’Anna Buj-Bello, Ph.D. (CR2 Inserm) et de Fédor Svinartchouk, Ph.D.
  • La thérapie génique des déficits immunitaires primaires, incluant le syndrome de Wiskott-Aldrich, la granulomatose septique chronique et le déficit immunitaire combiné sévère radiosensible (Artémis). La recherche comprend le développement de nouveaux vecteurs lentiviraux pour la modification génétique des cellules souches hématopoïétiques, l’analyse de la différenciation de cellules souches et l’étude des conséquences génétiques et épigénétiques du transfert de gènes dans le génome humain.
    Ces travaux sont portés par l’unité mixte de recherche UMR_S951 dirigée par Anne Galy, Ph.D. (DR1 Inserm).
  • La thérapie génique des maladies du foie et du métabolisme, incluant le syndrome de Crigler-Najjar. La recherche comprend le développement de nouveaux vecteurs viraux adéno-associés et une stratégie d’application clinique basée sur l’expression de gènes spécifiques du foie après administration intraveineuse systémique.
    Cette recherche est portée par Federico Mingozzi (Associate Professor, Université Pierre et Marie Curie).

Les activités de recherche transversales

  • Physiologie du muscle et pathologies neuromusculaires (Isabelle Richard).
  • Technologie des vecteurs : conception innovante, production, purification et analyse de vecteurs de transfert de gènes (Otto Merten).
  • Interactions vecteur-hôte : comprendre les conséquences immunitaires du transfert de gènes in vivo (Anne Galy).
  • Chirurgie des génomes / Génie génétique : exploration des approches de « gene-editing » pour corriger des mutations ou pour réguler des gènes (Mario Amendola).

Le développement pour des applications cliniques

  • Développement de produits et de procédés (M Hebben).
  • Développement analytique (Christine Le Bec).

L’objectif de ces unités est d’améliorer la productivité, l’échelle et la robustesse des procédés de fabrication, d’améliorer la qualité des vecteurs produits, tout en réduisant le coût par « dose ».
Ces unités interagissent en amont avec les unités de recherche et en aval avec les équipes de bioproduction et de contrôle de la qualité de YposKesi.

Yposkesi produira ensuite les lots aux normes BPF pour des essais cliniques menés en France, en Europe et aux Etats-Unis.

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Laboratoires génopolitains

#Génomique / Post-génomique


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