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Success stories

I-Stem 20 ans de recherche et d’innovation sur les cellules souches


Le 9 octobre 2025, à PariSanté Campus, I-Stem (Inserm, Université Évry Paris-Saclay, AFM-Téléthon) a fêté 20 ans de recherches et de développements sur les cellules souches pluripotentes humaines. Depuis sa création en 2005, l’ambition de l’institut est de tirer le meilleur parti de ces cellules pour aboutir à des traitements des maladies génétiques rares.
I-Stem - 20 ans de recherche et d'innovation sur les cellules souches ©Jean-Yves Seguy - AFM-Téléthon I-Stem - 20 ans de recherche et d'innovation sur les cellules souches ©Jean-Yves Seguy - AFM-Téléthon

Lors de sa création par Marc Peschanski en 2005, I-Stem était le premier institut en France de recherche sur les cellules souches pluripotentes. Le laboratoire académique a ouvert ainsi un nouveau champ de recherche puis pris part à la construction d’une stratégie nationale et européenne sur les cellules souches et la thérapie cellulaire.
Il a aussi largement contribué à faire évoluer le cadre légal d’utilisation de ces cellules à des fins de recherche. C’est, aujourd’hui encore, le plus grand laboratoire du domaine en France et l’un des leaders eu Europe.

I-Stem rassemble une unité mixte de recherche de l’Inserm et de l’Université Évry Paris-Saclay (UMR 861), dirigée par Cécile Martinat, et le Centre d’étude des cellules souches (CECS), dirigé par Yann Guivarch.

I-Stem s’est concentré sur les cellules souches embryonnaires, puis a étendu ses travaux aux cellules iPS (induites à la pluripotence), à la suite de la découverte du professeur japonais Shinya Yamanaka de la possibilité de reprogrammer l’état souche à partir de cellules différenciées.

Le laboratoire explore trois voies de recherche

  • Le développement de modèles cellulaires pathologiques, à partir de cellules souches issues de patients ou d’embryons atteints par des maladies génétiques. La modélisation cellulaire permet notamment d’étudier les mécanismes pathologiques.
  • Le criblage à haut débit de composés pharmacologiques sur les modèles cellulaires développés, grâce à des plateformes technologiques de production cellulaire en masse et d’automatisation du criblage.
  • La thérapie cellulaire, ou médecine régénératrice, pour les maladies dégénératives, par implantation de cellules cultivées et différenciées en laboratoire, obtenues à partir des cellules souches pluripotentes.

Genopole soutient I-Stem depuis sa création

Au total, Genopole a investi 5,7 millions d’euros pour soutenir l’activité d’I-Stem, dont 4,3 millions pour l’acquisition d’équipements technologiques nécessaires aux avancées du laboratoire et 1,4 million pour enrichir les équipes en expertises.
Sur ce point en particulier, sept allocations de deux ans de recherches postdoctorales ont été allouées aux équipes et cinq chercheurs ont bénéficié du programme de financement Atige pour rejoindre I-Stem et y créer leur groupe de recherche.
Cécile Martinat, par exemple, a obtenu une allocation de recherche en 2005, puis a été lauréate du programme Atige en 2009. Elle a créé ainsi le groupe des « maladies neuromusculaires » au sein de l’institut, avant de devenir en 2015 directrice de l’unité mixte de recherche d’I-Stem.

Retour sur quelques grandes étapes

2005

Ouverture d’I-Stem, financé notamment par l’AFM-Téléthon et sous tutelle de l’Inserm.

2009

L’équipe Génodermatoses réalise la première reconstitution d’un épiderme à partir de cellules souches embryonnaires humaines.

➡️ Communiqué de presse

2011

Des cellules souches embryonnaires humaines issues du diagnostic pré-implantatoire et porteuses de la mutation responsable de la dystrophie myotonique de Steinert permettent d’identifier pour la première fois les mécanismes impliqués dans la maladie.

➡️ Communiqué de presse

2012

L’utilisation de cellules iPS issues de patients et leur différenciation en plusieurs types cellulaires permettent de découvrir le mécanisme qui explique que seules les cellules du cerveau sont préservées du vieillissement accéléré dans la maladie progéria.

➡️ Communiqué de presse

2015 – 2016

Les équipes d’I-Stem identifient des candidats médicaments contre des maladies génétiques (progéria, une forme d’autisme, myopathie de Steinert) sur des modèles cellulaires de ces maladies conçus à partir de cellules iPS.

➡️ Communiqué de presse : nouveau composé thérapeutique mis en évidence pour la progéria
➡️ Article : In Vitro and In Vivo Modulation of Alternative Splicing by the Biguanide Metformin
➡️ Article : Human Pluripotent Stem Cell-derived Cortical Neurons for High Throughput Medication Screening in Autism: A Proof of Concept Study in SHANK3 Haploinsufficiency Syndrome

2017

L’équipe Rétinopathies met au point un pansement cellulaire constitué de cellules de rétine dérivées de cellules souches embryonnaires et ensemencées sur une membrane amniotique pour traiter les rétinites pigmentaires d’origine génétique

➡️ Publication – Science – Human ESC–derived retinal epithelial cell sheets potentiate rescue of photoreceptor cell loss in rats with retinal degeneration

2020

I-Stem met en place une plateforme de détection PCR Covid-19 en collaboration avec le CHSF, Genopole, la préfecture de l’Essonne et l’ARS. L’initiative aboutit au 1er centre de soutien aux laboratoires hospitaliers opérationnel en Ile-de-France.

➡️ Actualité :Tests Covid-19 : I-Stem dans les starting blocks

L’équipe des maladies du muscle révèle, par un protocole de différenciation de cellules souches iPS qui reproduit le développement embryonnaire du muscle squelettique, l’apparition précoce, avant même l’apparition du tissu musculaire, de dérégulations liées à la myopathie de Duchenne. Ceci pourrait expliquer certains symptômes au-delà des muscles.

➡️ Actualité :Des signes de myopathie détectés avant la formation des muscles

2022

L’équipe de Pharmacologie des dystrophies musculaires identifie une combinaison thérapeutique prometteuse en associant modélisation cellulaire, criblage à haut débit, analyse des mécanismes pathologiques et Intelligence artificielle. Les chercheurs d’I-Stem démontrent ainsi le potentiel de l’approche pour accélérer la découverte de traitements.

➡️ Actualité : Deux médicaments combinés pour traiter des myopathies des ceintures et la mucoviscidose

L’équipe Maladies neuromusculaires crée un modèle in vitro de la connexion nerf-muscle humain qui, couplé à des techniques d’optogénétique et d’imagerie calcique, permet de tester le potentiel thérapeutique des toxines botuliques, prometteuses en ophtalmologie, neurologie, gastro-entérologie ou cosmétique.

➡️ Actualité : Un modèle cellulaire recrée le système nerf-muscle humain

2023

Cécile Martinat (directrice UMR861 au sein d’I-Stem) co-pilote le PEPR Biothérapies et Bioproduction de Thérapies Innovantes, un des trois axes prioritaires du plan stratégique national France 2030, qui ambitionne d’accélérer la recherche et le déploiement des biothérapies.

➡️ Actualité : Quatre laboratoires du biocluster au pilotage du PEPR Biothérapies et de trois de ses projets prioritaires

I-Stem coordonne le projet européen DREAMS (Drug REpurposing and Artificial intelligence for Muscular disorders) dont l’objectif est d’accélérer la découverte de médicaments pour des maladies neuromusculaires. L’originalité de l’approche réside dans l’identification des mécanismes pathologiques communs à plusieurs maladies puis la recherche des candidats médicaments capables de les cibler en associant modèles cellulaires, criblage à haut débit et intelligence artificielle.

I-Stem et l’Université Évry Paris-Saclay sont lauréats de Sésame Filières France 2030, lancé par l’État et la Région Île-de-France, pour leur projet de Plateforme d’Investigation de Thérapeutiques sur Cellules Humaines (PITCH), pour l’identification de candidats-médicaments. PITCH proposera une offre technologique intégrée couvrant le développement à façon de modèles cellulaires des maladies génétiques, le criblage des molécules et les analyses pré-cliniques.

➡️ Actualité :SESAME Filières France 2030 : Genopole est associé à deux projets lauréats

2025

I-Stem et Généthon associent leurs expertises pour identifier deux molécules prometteuses pour le traitement de la myopathie des ceintures de type R2.

➡️ Actualité : Vers une pharmacothérapie de la myopathie des ceintures de type R2

Lors de la conférence Thérapies innovantes et combinatoires de Genopole – Université Évry Paris-Saclay, l’équipe Génodermatoses présente ses travaux, bientôt en phase clinique, de création d’une banque de kératinocytes de grade clinique et de développement d’un épiderme pluristratifié pour la thérapie régénératrice de la peau.

En conclusion


Pionnier des cellules souches pluripotentes en France, I-Stem a contribué à faire du biocluster Genopole un acteur national majeur et l’un des premiers sites mondiaux de développement des biothérapies innovantes.

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