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Avancées scientifiques

Une première pour la myopathie de Duchenne

2017

Des chercheurs de Généthon, en collaboration avec l’UMR 1089 Inserm/Université de Nantes et l’université de Londres (Royal Holloway), sont parvenus à traiter avec succès par thérapie génique des chiens atteints naturellement de la myopathie de Duchenne.
Le gène-médicament a été apporté par voie intraveineuse, donc dans le corps entier des chiens. Il s’agit d’une version raccourcie, mais néanmoins fonctionnelle, du gène de la dystrophine, gène altéré dans cette maladie. La micro-dystrophine ainsi produite a (...)

#Laboratoires #Thérapie génique

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Un mécanisme original d’agrégation moléculaire

2017

Le laboratoire SABNP (Structure et Activités des Biomolécules Normales et Pathologiques, U1204), unité mixte Inserm - Université d’Evry-Val-d’Essonne labellisée Genopole, a publié le 28 juin 2017 une étude originale sur les mécanismes de formation d’agrégats protéiques insolubles dans des maladies neurodégénératives.
TDP-43 et FUS sont des protéines impliquées dans le métabolisme de l’ARN (transcription, épissage, transport – étapes-clés de l’expression génique). Leur présence sous forme d’agrégats (...)

#Laboratoires #Plates-formes mutualisées #Santé

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Vers la thérapie génique de la myopathie (...)

2017

Une nouvelle étape a été franchie par l’équipe du Dr Ana Buj Bello du laboratoire Généthon. En collaboration avec des équipes américaines, en particulier de l’Université de Washington, les chercheurs ont démontré l’efficacité d’un traitement de thérapie génique par voie intraveineuse chez des chiens naturellement atteints de la myopathie myotubulaire* (Molecular Therapy du 5 avril 2017).
Le vecteur de thérapie génique développé et produit par l’équipe de Généthon et son administration par une simple (...)

#Laboratoires #Thérapie génique #Santé

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Crispr-cas9 : un espoir pour la thérapie (...)

2017

Grâce à la nouvelle technologie des ciseaux moléculaires Crispr-Cas9, l’équipe de Fulvio Mavilio du laboratoire Généthon, en collaboration avec l’Institut de Myologie et l’université de Ferrara (Italie), sont parvenus à corriger la plus fréquente des anomalies génétiques responsables de la myopathie de Duchenne. Le système Crispr-Cas9, doté d’un ARN guide spécifique de l’anomalie, a été introduit dans des cellules de malades via un vecteur lentiviral de thérapie génique. Les chercheurs ont ainsi réussi à (...)

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La metformine contre la Progéria

2016

La metformine, un antidiabétique courant, s’avère capable de rajeunir les cellules des patients touchés par la Progéria. L’équipe d’I-Stem dirigée par le Dr Xavier Nissan, en collaboration avec celle du Pr Nicolas Lévy de la Faculté de médecine de Marseille, l’a démontré grâce aux cellules souches iPS. Les résultats ont été publiés le 10 novembre 2016 dans la revue npj Aging and Mechanisms of Disease (Nature partner journal).
La Progéria est une maladie génétique très rare qui induit un vieillissement (...)

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Demain un médicament pour la Progéria ?

2016

Photos : © Christophe Hargoues
L’équipe d’I-Stem dirigée par le Dr Xavier Nissan, en collaboration avec le Pr Nicolas Lévy (Inserm - Faculté de médecine de la Timone) et le Dr Lino Ferreira (Coimbra university, Portugal), vient d’identifier un nouveau médicament potentiel pour le traitement de la Progéria.
Grâce aux propriétés exceptionnelles des cellules souches iPS de multiplication à l’infini et de capacité de différenciation en n’importe quel type cellulaire de notre organisme, les chercheurs ont pu (...)

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Le lithium pour traiter une forme d’autisme

2016

Le potentiel thérapeutique du lithium pour une forme génétique rare d’autisme a pu être identifié grâce à des cellules souches pluripotentes issues de patients.
Cette étude ouvre la voie au développement d’outils cellulaires grâce auxquels une médecine personnalisée pourra être mise en place pour l’autisme, et plus largement pour des maladies psychiatriques et neurologiques.
L’équipe de l’Institut des Cellules souches I-Stem dirigée par Alexandra Benchoua et Marc Peschanski, en collaboration avec les Pr (...)

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Un espoir pour la Progéria grâce aux iPS

2016

Au sein de l’Institut des cellules souches I-Stem, l’équipe du Dr Nissan a découvert grâce aux cellules souches iPS une nouvelle famille de médicaments potentiels pour traiter la Progéria, mais aussi des cancers.
La Progéria est une maladie génétique très rare qui induit un vieillissement accéléré des enfants atteints et leur décès prématuré entre 13 à 16 ans. La mutation responsable de la maladie affecte le gène LMNA, qui code pour un des principaux constituants de l’enveloppe nucléaire, la lamine A. Chez (...)

#Cellules souches #Laboratoires #Santé

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Effet potentiel pour la maladie de Steinert

2015

L’institut des Cellules souches I-Stem, en collaboration avec le Centre National de Génotypage, a démontré l’effet correcteur de la metformine sur des défauts moléculaires associés à une maladie génétique neuromusculaire, la dystrophie myotonique de Steinert.
La maladie de Steinert affecte en particulier les muscles, mais touche aussi d’autres organes comme le cœur, le système nerveux, l’appareil respiratoire, digestif. Elle est due à l’altération de la maturation des ARN messagers codant pour certaines (...)

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Etudier le vivant grâce aux microtubules

2015

Au sein du laboratoire SABNP (Structure et Activités des Biomolécules Normales et Pathologiques, unité mixte Inserm/UEVE U1204, labellisée Genopole), David Pastré et ses collaborateurs ont élaboré une nouvelle méthode grâce à laquelle les interactions entre protéines peuvent être observées et quantifiées en temps réel, directement au sein des cellules mammifères vivantes. Une détection directement dans la cellule en utilisant une structure naturelle, le réseau de microtubules
Les microtubules sont de (...)

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