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2017

Une première pour la myopathie de Duchenne

2017

Des chercheurs de Généthon, en collaboration avec l’UMR 1089 Inserm/Université de Nantes et l’université de Londres (Royal Holloway), sont parvenus à traiter avec succès par thérapie génique des chiens atteints naturellement de la myopathie de Duchenne.
Le gène-médicament a été apporté par voie intraveineuse, donc dans le corps entier des chiens. Il s’agit d’une version raccourcie, mais néanmoins fonctionnelle, du gène de la dystrophine, gène altéré dans cette maladie. La micro-dystrophine ainsi produite a (...)

#Laboratoires #Thérapie génique

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Un mécanisme original d’agrégation moléculaire

2017

Le laboratoire SABNP (Structure et Activités des Biomolécules Normales et Pathologiques, U1204), unité mixte Inserm - Université d’Evry-Val-d’Essonne labellisée Genopole, a publié le 28 juin 2017 une étude originale sur les mécanismes de formation d’agrégats protéiques insolubles dans des maladies neurodégénératives.
TDP-43 et FUS sont des protéines impliquées dans le métabolisme de l’ARN (transcription, épissage, transport – étapes-clés de l’expression génique). Leur présence sous forme d’agrégats (...)

#Laboratoires #Plates-formes mutualisées #Santé

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Vers la thérapie génique de la myopathie (...)

2017

Une nouvelle étape a été franchie par l’équipe du Dr Ana Buj Bello du laboratoire Généthon. En collaboration avec des équipes américaines, en particulier de l’Université de Washington, les chercheurs ont démontré l’efficacité d’un traitement de thérapie génique par voie intraveineuse chez des chiens naturellement atteints de la myopathie myotubulaire* (Molecular Therapy du 5 avril 2017).
Le vecteur de thérapie génique développé et produit par l’équipe de Généthon et son administration par une simple (...)

#Laboratoires #Thérapie génique #Santé

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Crispr-cas9 : un espoir pour la thérapie (...)

2017

Grâce à la nouvelle technologie des ciseaux moléculaires Crispr-Cas9, l’équipe de Fulvio Mavilio du laboratoire Généthon, en collaboration avec l’Institut de Myologie et l’université de Ferrara (Italie), sont parvenus à corriger la plus fréquente des anomalies génétiques responsables de la myopathie de Duchenne. Le système Crispr-Cas9, doté d’un ARN guide spécifique de l’anomalie, a été introduit dans des cellules de malades via un vecteur lentiviral de thérapie génique. Les chercheurs ont ainsi réussi à (...)

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